La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó un récord de 71 nuevos medicamentos en 2023. Hubo una o dos decisiones controvertidas y una ligera caída en las aprobaciones de primera clase. Pero, en general, las cifras pueden ayudar a calmar las preocupaciones de un regulador más restrictivo tras el recuento de aprobaciones de menos de 40 años de 2022 y señalar una vuelta a la actividad de la FDA tras el fin oficial de la emergencia de salud pública por COVID-19 en Estados Unidos en mayo.
Las aprobaciones de solicitudes de nuevos medicamentos (NDA) de moléculas pequeñas superaron en número a las aprobaciones de solicitudes de licencias de productos biológicos en 2023, pero solo por poco: el 48% de las nuevas aprobaciones fueron de productos biológicos, una proporción superada solo una vez, en 2022. Esto refleja la marcha continua de nuevas modalidades biológicas y un año sólido para el Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER, por sus siglas en inglés), la división de la FDA que cubre vacunas, terapias celulares y génicas y productos sanguíneos.
Entre las nuevas aprobaciones de 2023 se encuentran la primera terapia celular editada con CRISPR-Cas9 -Casgevy (exagamglogene autotemcel) de Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, uno de los dos nuevos tratamientos para la enfermedad de células falciformes-, cuatro terapias génicas más y el primer fármaco modificador de la enfermedad de Alzheimer que ha obtenido la aprobación completa, el anticuerpo Leqembi (lecanemab) que combate el amiloide, de Eisai y Biogen. El virus respiratorio sincitial (VRS) se vio afectado con dos nuevas vacunas y una terapia preventiva. En total, hubo más de una docena de nuevos medicamentos basados en anticuerpos, incluido un cuarteto de captadores biespecíficos de células T que combaten el cáncer.
El botín multimodal de CBER también contenía la terapia de reemplazo enzimático (ERT) Adzynma (ADAMTS13 purificada) de Takeda para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita, una de las tres nuevas ERT, y Vowst de Seres Therapeutics, esporas fecales que mejoran el microbioma administradas a través de cápsulas orales para prevenir la infección recurrente por Clostridiodes difficile.
El Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER, por sus siglas en inglés) de la FDA también aprobó medicamentos en varias modalidades. Además de las moléculas pequeñas y las terapias basadas en anticuerpos, en 2023 se produjeron cuatro nuevos fármacos basados en oligonucleótidos, entre ellos un aptámero de ARN, un ARN interferente pequeño (ARNsi) y dos moléculas antisentido. Es probable que esta amplia categoría continúe expandiéndose: Evaluate Pharma pronostica que los medicamentos basados en ARN y ADN tendrán un valor de más de $ 60 mil millones para 2028. Se espera que en 2024 se presente una solicitud de aprobación para el candidato a hemofilia A y B de fase 3 de Sanofi fitusiran, un siRNA dirigido a la antitrombina con licencia de Alnylam, después de retrasos debido a alteraciones en la dosis.
Por categorías, los productos aprobados se engloban en las siguientes áreas: 21% Cáncer, 20% enfermedades raras, 15% enfermedades infecciosas, 11% sistema nervioso, 8% hematología, 8% enfermedades inflamatorias y autoinmunes, 4% enfermedades endocrinas y metabólicas, 4% enfermedades renales, 3% enfermedades oftalmológicas, 3% enfermedades dermatológicas, y 1% enfermedades cardiovasculares.
Senior M. Fresh from the biotech pipeline: record-breaking FDA approvals. Nat Biotechnol. 2024 Feb 26. doi: 10.1038/s41587-024-02166-7. Epub ahead of print. PMID: 38409589.